Η πολλαπλή σκλήρυνση μπορεί να αναχαιτιστεί ή να αναστραφεί χάρη σε μια καινοτόμο γονιδιακή θεραπεία που σταματά την επίθεση της νόσου στο ανοσοποιητικό σύστημα, σύμφωνα με στοιχεία που δημοσίευσαν στο επιστημονικό έντυπο Molecular Therapy αμερικανοι ερευνητές.
Ομάδα ειδικών από το Πανεπιστήμιο της Φλόριντα συνδύασε μια γονιδιακή εγκεφαλική πρωτεΐνη με έναν υπάρχοντα μηχανισμό και κατάφερε να προλάβουν την εκδήλωση μιας ζωικής εκδοχής της πολλαπλής σκλήρυνσης. Επίσης, η θεραπεία πέτυχε σχεδόν πλήρη ύφεση στα τρωκτικά.
Η πολλαπλή σκλήρυνση επηρεάζει περίπου 2,3 εκατομμυρια άτομα, παγκοσμίως, και είναι η συχνότερη νευρολογική νόσος σε νεαρούς ενήλικες. Η ανίατη πάθηση ξεκινά όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στο περίβλημα μυελίνης που περιβάλλει τις νευρικές ίνες κάνοντας τες να αστοχούν προκαλώντας προβλήματα, όπως η μυϊκή αδυναμια, η οπτική εξασθένηση, ο μυικός αποσυντονισμός και οι διαταραχές ομιλίας.
Οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν αδενοϊό για να διοχετεύσουν στον οργανισμό των ποντικιών ένα γονίδιο που ευθύνεται για μια εγκεφαλική πρωτεΐνη στα ήπατα των πειραματόζωων. Ο ιός ενίσχυσε την παραγωγή των Τ-κυττάρων που έχουν ρυθμιστικό ρόλο και κατεστάλη η επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος που χαρακτηρίζει την πολλαπλή σκλήρυνση. Το γονίδιο στόχευσε το ήπαρ διότι έχει την ικανότητα να προκαλεί ανοσο-ανοχή.
«Χρησιμοποιώντας μια κλινικά δοκιμασμένη πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας, καταφέραμε να παρακινήσουμε πολύ ειδικά ρυθμιστικά κύτταρα να στοχεύσουν τα αυτο-αντιδραστικά κύτταρα που ευθύνονται για την πρόκληση της σκλήρυνσης κατά πλάκας», εξηγεί ο Μπραντ Ε. Χοφμαν, επίκουρος καθηγητής του Τμήματος Παιδιατρικής και Νευροεπιστήμης στο Κολέγιο Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Φλόριντα.
Η γλυκοπρωτεΐνη ολιγοδενδροκυττάρων μυελίνης απεδείχθη αποτελεσματική στην πρόληψη και αναστροφή της μυϊκής δυστροφίας από μόνη της και πέντε ζωικά μοντέλα στα οποία χορηγήθηκε δεν εκδήλωσαν πειραματική αυτοάνοση εγκεφαλομυελίτιδα, το αντίστοιχο της πολλαπλής σκλήρυνσης στους ανθρώπους. Σε άλλο πείραμα, όλα τα τρωκτικά εκτός από ένα παρουσίασαν σημαντική αναστροφή της νόσου οκτώ ημέρες μετά τη γονιδιακή θεραπεία.
Ο Δρ Χοφμαν σημειώνει ακόμα ότι εντυπωσιακή είναι η διάρκεια του θεραπευτικού αποτελέσματος. Μετά από επτά μήνες, τα πειραματόζωα που υποβλήθηκαν στη γονιδιακή θεραπεία δεν είχαν καμιά ένδειξη της νόσου, συγκριτικά με την ομάδα ελέγχου που εμφάνισε νευρολογικά συμπτώματα μετά από 14 ημέρες.
«Όταν η γλυκοπρωτεΐνη ολιγοδενδροκυττάρων μυελίνης συνδυάστηκε με ραπαμυκίνη, δραστική ουσία για την επικάλυψη των stent και την πρόληψη της απόρριψης των μοσχευμάτων οργάνων σώματος, η αποτελεσματικότητα της θεραπείας βελτιώθηκε περαιτέρω. Η επιλογή της ραπαμυκίνης έγινε επειδή επιτρέπει στα Τ-κύτταρα να πολλαπλασιαστούν ενώ παράλληλα μπλοκάρονται τα ανεπιθύμητα Τ-κύτταρα τελεστές», προσθέτει.
Μεταξύ των ποντικιών που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με ραπαμυκίνη, το 71-80% πέτυχαν σχεδόν πλήρη ύφεση μετά από παράλυση άκρων που είχαν εμφανίση. Αυτό, σύμφωνα με τον Δρ Χοφμαν είναι απόδειξη ότι ο θεραπευτικός συνδυασμός μπορεί να είναι ιδιαίτερα αποτελεσματικός στην αναστολή της εξέλιξης της παράλυσης.
Πριν την κλινική δοκιμή της νέας θεραπείας σε άτομα με πολλαπλή σκλήρυνση, οι ερευνητές θα την δοκιμάσουν και σε άλλα προκλινικά μοντέλα ώστε να μελετήσουν όλο το εύρος των πρωτεϊν΄λων που εμπλέκονται στην πολλαπλή σκλήρυνση.
Πάντως ο Δρ Χοφμαν παραμένει εξαιρετικά αισιόδοξος ότι η νέα γονιδιακή θεραπεία θα αποδειχθεί αποτελεσματική και στους ανθρώπους. «Αν πετύχουμε μακροχρόνια ύφεση τότε οι ασθενείς θα έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής», λέει.